Anvisa aprova novo tratamento para mielofibrose, câncer raro que afeta a medula óssea

A Anvisa publicou ontem, 8 de junho, o registro do Vonjo (pacritinibe) no Diário Oficial da União. O medicamento, da Pint Pharma Produtos Médico-Hospitalares e Farmacêuticos, passa a ser o primeiro inibidor de quinase com indicação específica para pacientes adultos com mielofibrose primária ou secundária de risco intermediário ou alto que apresentam contagem de plaquetas abaixo de 50 × 10⁹/L.

Esse recorte importa. A plaquetopenia grave é exatamente o fator que limita o uso dos inibidores de JAK já disponíveis, como o ruxolitinibe e o fedratinibe. Na prática, uma parcela relevante dos pacientes com mielofibrose ficava sem opção terapêutica aprovada no Brasil justamente pela restrição hematológica. O Vonjo preenche esse espaço.

Mecanismo de ação e via de administração

O pacritinibe é um inibidor multicinase com atividade contra JAK2, IRAK1 e FLT3. A diferença em relação aos outros JAKi aprovados está na seletividade: o pacritinibe preserva em maior grau a função de JAK1, o que explica o perfil de menor mielossupressão e, consequentemente, a viabilidade de uso em pacientes já trombocitopênicos.

A posologia aprovada é 200 mg por via oral, duas vezes ao dia, sem restrição de janela alimentar. Para quem atua em farmácia hospitalar ou oncológica, atenção: a dispensação exige receituário especializado e o acompanhamento da contagem plaquetária ao longo do tratamento continua sendo necessário, ainda que o perfil do fármaco seja mais favorável nesse aspecto.

Mielofibrose: o que está em jogo

A mielofibrose é um mieloproliferativo crônico caracterizado pela substituição progressiva do parênquima medular por tecido fibroso. O quadro resulta em hematopoese extramedular, esplenomegalia, anemia e sintomas constitucionais graves. A doença tem prevalência estimada de 0,5 a 1,5 caso por 100 mil habitantes ao ano.

A classificação de risco é feita por sistemas como o IPSS ou o DIPSS, que estratificam os pacientes com base em critérios clínico-laboratoriais. Aqueles com escore intermediário-2 ou alto são os candidatos à terapia modificadora de doença, e o transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas segue como única opção potencialmente curativa. O pacritinibe entra como terapia de bridge ou para pacientes sem elegibilidade ao transplante.

Contexto regulatório

O registro do Vonjo foi aprovado via desenvolvimento completo, o que significa que o pacritinibe passou por todas as etapas de avaliação clínica exigidas pela Anvisa, incluindo análise de dados de eficácia e segurança gerados em estudos clínicos. Nos Estados Unidos, o fármaco tem aprovação pelo FDA desde 2022, também com indicação restrita a pacientes com plaquetas abaixo de 50 × 10⁹/L.

A publicação ocorreu junto a um pacote maior de atos regulatórios que integra a Resolução-RE nº 2.277/2026. No mesmo DOU, a Anvisa registrou outros produtos, entre eles a bilastina (Alerbi, da Aché), o cetoprofeno na forma de similar (Fenbip, da Multilab) e uma nova apresentação de cisplatina pela Blau Farmacêutica.

Preço e data de lançamento comercial ainda não foram definidos pela Pint Pharma.

Fontes:

• Anvisa. Anvisa aprova novo tratamento para mielofibrose. Publicado em 08/06/2026. Disponível em: https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2026/anvisa-aprova-novo-tratamento-para-mielofibrose

• Diário Oficial da União. Resolução-RE nº 2.277, de 2 de junho de 2026.

• Diário Oficial da União. Registro do Vonjo (pacritinibe), publicado em 08/06/2026.

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